Μια σημαντική ανακάλυψη που θα μπορούσε να αλλάξει τα δεδομένα στη μάχη κατά ανίατων εγκεφαλικών παθήσεων ανακοίνωσαν ερευνητές του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια στο Ίρβαϊν.
Σε δημοσίευσή τους στην επιστημονική επιθεώρηση Cell Stem Cell, περιγράφουν μια πρωτοποριακή μέθοδο επαναπρογραμματισμού κυττάρων, που μπορεί να οδηγήσει σε αναστροφή ασθενειών όπως η νόσος Αλτσχάιμερ.
Οι επιστήμονες κατάφεραν να δημιουργήσουν στο εργαστήριο εξειδικευμένα ανοσοκύτταρα τα οποία εντοπίζουν και απομακρύνουν τοξικά συσσωρευμένα υλικά από τον εγκέφαλο, αποκαθιστώντας τη μνήμη και τη λειτουργικότητα σε πειραματόζωα. Χρησιμοποιώντας βλαστοκύτταρα, γνωστά για την ικανότητά τους να μετατρέπονται σε οποιονδήποτε κυτταρικό τύπο, δημιούργησαν μικρογλοία, τον βασικό «στρατό» άμυνας του εγκεφάλου.
Τα τροποποιημένα αυτά κύτταρα καθάρισαν τα «σκουπίδια» του εγκεφάλου χωρίς να προκαλέσουν βλάβη σε υγιείς ιστούς, οδηγώντας σε σημαντική μείωση της φλεγμονής και αισθητή βελτίωση της γνωστικής λειτουργίας σε ποντίκια. Η μέθοδος, αν αποδειχθεί αποτελεσματική και στους ανθρώπους, υπόσχεται να ανοίξει τον δρόμο για νέες θεραπείες όχι μόνο για την Αλτσχάιμερ, αλλά και για άλλες σοβαρές νευροεκφυλιστικές παθήσεις όπως η σκλήρυνση κατά πλάκας και οι όγκοι του εγκεφάλου.
Υπέρβαση του «τείχους» του εγκεφάλου
Ένα από τα σημαντικότερα εμπόδια στη θεραπεία εγκεφαλικών ασθενειών είναι ο αιματοεγκεφαλικός φραγμός, ένα φυσικό φίλτρο που εμποδίζει την είσοδο φαρμάκων στον εγκέφαλο. Η νέα μέθοδος παρακάμπτει αυτό το πρόβλημα: τα μικρογλοία κατοικούν ήδη εντός του εγκεφαλικού ιστού και έτσι δεν απαιτείται να διαπεράσουν το φράγμα.
«Έχουμε αναπτύξει ένα ζωντανό, προγραμματιζόμενο σύστημα παροχής θεραπείας που ενεργοποιείται μόνο όταν και όπου χρειάζεται», εξηγεί ο καθηγητής νευροβιολογίας Μάθιου Μπλούρτον-Τζόουνς, επικεφαλής της έρευνας.
Στοχευμένη δράση
Η καινοτομία της μεθόδου βασίζεται στη χρήση της τεχνικής CRISPR για την επεξεργασία του DNA των μικρογλοίων, ώστε να παράγουν ένα ένζυμο, τη νεπριλυσίνη, που διασπά την επικίνδυνη αμυλοειδή πλάκα. Το σημαντικότερο: τα κύτταρα ενεργοποιούν την παραγωγή του ενζύμου μόνο όταν βρίσκονται δίπλα σε μια τέτοια πλάκα, αποφεύγοντας έτσι τη ζημιά σε υγιείς περιοχές του εγκεφάλου.
«Η θεραπεία ήταν εξαιρετικά στοχευμένη αλλά και συνολικά αποτελεσματική», δηλώνει ο Ζαν Πολ Τσανταρεβιάν, εκ των βασικών συντακτών της μελέτης. Από την πλευρά του, ο καθηγητής φαρμακευτικών επιστημών Ρόμπερτ Σπιτάλε υπογραμμίζει: «Αντί να βασιζόμαστε σε συνθετικά φάρμακα ή ιικούς φορείς, στρατολογούμε τα ίδια τα ανοσοκύτταρα του εγκεφάλου ως ‘όχημα’ στοχευμένης θεραπείας».
Το επόμενο βήμα
Αν και οι δοκιμές σε ανθρώπους βρίσκονται ακόμη σε πρώιμο στάδιο, οι ερευνητές αισιοδοξούν ότι η μέθοδος έχει ισχυρές προοπτικές. Μία από τις προκλήσεις που πρέπει να ξεπεραστούν είναι να παραχθούν τα θεραπευτικά μικρογλοία από τα ίδια τα βλαστοκύτταρα του ασθενούς, ώστε να αποφευχθεί πιθανή απόρριψη από το ανοσοποιητικό σύστημα.
Όπως σημειώνουν οι επιστήμονες, αν η νέα τεχνική αποδειχθεί ασφαλής και αποτελεσματική στους ανθρώπους, θα μπορούσε να αλλάξει ριζικά το μέλλον της αντιμετώπισης των εγκεφαλικών παθήσεων.
